Cientistas criam células geneticamente modificadas que protegem contra o HIV

O tratamento é considerado radical e os resultados foram retirados de um estudo humano em pequena escala. 

Pela primeira vez na história da medicina, os pesquisadores aumentaram a capacidade dos seus pacientes em lutar contra o HIV através da substituição de algumas de suas células imunológicas naturais com versões geneticamente modificadas.

Esta notícia surge apenas um dia depois dos médicos anunciarem que uma segunda criança pode ter sido curado do HIV. Esta terrível doença, que já matou pelo menos 35 milhões de pessoas em todo o mundo, está sob um ataque em grande escala de pesquisadores médicos. [Uma segunda criança pode ter sido curada do HIV]

Agora, neste estudo separado, os cientistas demonstraram que as células GM também pode ser usadas para resolver o problema.

Edição de gene é uma forma de engenharia genética em que grampos específicos de DNA são inseridos, substituídos ou removidos a partir de um genoma usando nucleases de dedos de zinco modificadas artificialmente, também conhecidas como "tesouras moleculares".

Neste caso, os pesquisadores da Universidade da Pensilvânia, aproveitaram-se de uma mutação bastante fortuita e rara que protege algumas pessoas do HIV. O estudo resultante, que agora aparece no New England Journal of Medicine, é o primeiro a informar a modificação de um segmento exato do DNA humano.

A mutação rara ocorre em cerca de 1% da população e torna as pessoas resistentes às cepas mais comuns de HIV (é raro porque ambos os pais têm de passar a mutação para que ela funcione). Quando este vírus ataca uma célula, encaixa-se sobre uma proteína presente na superfície das células.

Mas as pessoas com esta mutação são deficientes num certo tipo de proteína - chamada CCR5- delta 32 - de tal forma que o HIV não pode ficar dentro das suas células imunes. Para o ensaio clínico (que começou em 2009), os pesquisadores usaram 10 homens e duas mulheres com idades entre 31 e 54 anos, todos HIV positivos e diagnosticados entre os três e 23 anos.

Como os próprios pesquisadores admitem, esta é uma pequena amostra excepcional, mas é um começo. E os resultados foram inegavelmente encorajadores. O primeiro passo do processo foi o de recolher as células brancas do sangue do paciente, ou células-T.

Em seguida, usando a técnica de edição do gene, os investigadores injectaram a mutação rara dentro das células imunes. Estas células geneticamente modificadas foram então replicadas em grandes lotes de 10 bilhões e transplantadas de volta em cada paciente.

Antes do procedimento, todos os pacientes estavam tomando medicamentos anti-retrovirais para suprimir o HIV. Mas depois da aplicação, seis pacientes foram retirados da sua terapia nas semanas e meses seguintes.

Por conseguinte, a quantidade de HIV no seu corpo começou a subir - mas como as novas células começaram a espalhar-se em torno do corpo, o HIV começou a ser suprimido. Notavelmente, um dos pacientes apresentou tal melhora que os níveis de HIV que já não podiam ser detectados.

Os cientistas mais tarde perceberam que ele tinha herdado a mutação de um dos pais, mas não o outro, efetivamente dando ao seu sistema imunológico uma grande vantagem. Ao todo, quatro apresentaram melhorias, enquanto dois tiveram que ser colocado de volta nos seus anti-retrovirais.

As células-T modificadas pareceram proteger os pacientes e ainda podem ser encontradas no sangue vários meses depois. Curiosamente, algumas das células modificadas começaram a concentrar-se nos intestinos dos pacientes - que é onde o HIV tende a construir o seu arsenal.

Os fármacos só podem reduzir a capacidade do HIV em se reproduzir, mas não podem acabar com este reservatório. O estudo foi realizado em pequena escala, e os resultados foram limitados apesar de promissores.

Mas por causa do seu sucesso limitado, e porque parece seguro, levanta a esperança de que a terapia genética possa um dia substituir (ou, no mínimo, suplementar) a necessidade de tomar medicação diária. É importante notar, contudo, que este processo não deve ser considerada uma cura.

Então, é agora oficialmente o início da era da edição de genes. Finalmente , técnicas de como esta poderão ser utilizadas para tratar outras doenças - e sem o uso de drogas e seus custos associados e efeitos secundários. [io9]